Terapia génicaEntender la ciencia, evaluar la evidencia y pagar por el valor. El informe fue desarrollado por Grace Marsden y Adrian Towse de OHE, en colaboración con Steve Pearson y Bill Dreitlein del Instituto para la Revisión Clínica y Económica (ICER), y Chris Henshall (Consultor Independiente).

Las terapias genéticas reparan, desactivan o reemplazan los genes disfuncionales que causan la enfermedad, con el fin de (re) establecer la función normal. Dos terapias genéticas han logrado autorización de comercialización en la Unión Europea hasta la fecha. Las terapias génicas son susceptibles de recibir  aprobación en el sistema de salud de EE.UU. en los próximos 12-24 meses.

Muchos de estos productos ofrecerán el potencial de un breve régimen de tratamiento "único" prometiendo beneficios para toda la vida.

Sin embargo, la evaluación de la eficacia y el valor de las terapias genéticas en el lanzamiento será difícil, y su alto costo es probable que presente graves problemas de  acceso a las mismas. Estos desafíos plantean la cuestión de si se necesitan nuevos modelos de fijación de precios y pagos, y de nuevas o modificadas metodologías de evaluación de tecnologías de salud.

Este nuevo informe presenta un análisis del potencial clínico significativo de la terapia génica y los desafíos únicos en el desarrollo y la evaluación de pruebas clínicas.
Se presta especial atención a los mecanismos de fijación de precios y pago, Incluyendo nuevos enfoques de pago.
Disponemos del estudio para los interesados. Escribir a 
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