Terapia génicaEntender la ciencia, evaluar la evidencia y pagar por el valor. El informe fue desarrollado por Grace Marsden y Adrian Towse de OHE, en colaboración con Steve Pearson y Bill Dreitlein del Instituto para la Revisión Clínica y Económica (ICER), y Chris Henshall (Consultor Independiente).

Las terapias genéticas reparan, desactivan o reemplazan los genes disfuncionales que causan la enfermedad, con el fin de (re) establecer la función normal. Dos terapias genéticas han logrado autorización de comercialización en la Unión Europea hasta la fecha. Las terapias génicas son susceptibles de recibir  aprobación en el sistema de salud de EE.UU. en los próximos 12-24 meses.

Muchos de estos productos ofrecerán el potencial de un breve régimen de tratamiento "único" prometiendo beneficios para toda la vida.

Sin embargo, la evaluación de la eficacia y el valor de las terapias genéticas en el lanzamiento será difícil, y su alto costo es probable que presente graves problemas de  acceso a las mismas. Estos desafíos plantean la cuestión de si se necesitan nuevos modelos de fijación de precios y pagos, y de nuevas o modificadas metodologías de evaluación de tecnologías de salud.

Este nuevo informe presenta un análisis del potencial clínico significativo de la terapia génica y los desafíos únicos en el desarrollo y la evaluación de pruebas clínicas.
Se presta especial atención a los mecanismos de fijación de precios y pago, Incluyendo nuevos enfoques de pago.
Disponemos del estudio para los interesados. Escribir a 
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PATENTES PARA LA HUMANIDAD

La USPTO (United States Patent and Trademark Office – Oficina Estadounidense de Patentes y Marcas) lanzó el programa piloto “Patentes para la humanidad”, con el fin de incentivar la diseminación de tecnologías patentadas para atender necesidades humanitarias. Se trata de un concurso en el que pueden participar los titulares de patentes que acrediten la utilización de la tecnología o del producto patentado con el fin de tratar de solucionar problemas humanitarios. Hay dos categorías; la de uso y la de “investigación” donde se evalúan la tecnología o productos objeto de patente puestos a disposición de otros científicos para la investigación en temas de tipo “humanitario”, especialmente en sectores que carecen de aplicación comercial. Los premios otorgados en 2016 fueron para las categorías de “diagnóstico médico”, “dispositivos médicos” y “medicamentos y vacunas”, todas ellas dentro del área de la medicina.